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處于臨床階段的基因(yin)藥物公(gong)司SpliceBio宣(xuan)布完(wan)成了1.35億美元(yuan)的B輪(lun)融資(zi)(zi)，該融資(zi)(zi)由新投(tou)(tou)資(zi)(zi)者EQT Life Sciences和Sanofi Ventures共同領投(tou)(tou)，羅氏風險投(tou)(tou)資(zi)(zi)基金（Roche Venture Fund）以及所有(you)現(xian)有(you)投(tou)(tou)資(zi)(zi)者參投(tou)(tou)：New Enterprise Associates、UCB Ventures、Ysios Capital、Gilde Healthcare、Novartis Venture Fund 和 Asabys Partners。 

這筆資金將(jiang)用(yong)(yong)于(yu)推進(jin)(jin)SpliceBio公司治(zhi)療Stargardt病(bing)的(de)(de)(de)主(zhu)要(yao)候選基(ji)(ji)(ji)因療法SB-007的(de)(de)(de)臨(lin)床開(kai)發，包括正在進(jin)(jin)行的(de)(de)(de)介入(ru)(ru)性(xing)1/2期ASTRA研究和(he)觀察性(xing)POLARIS研究。SB-007是首個經美(mei)國(guo)FDA批準進(jin)(jin)入(ru)(ru)臨(lin)床開(kai)發的(de)(de)(de)治(zhi)療Stargardt病(bing)的(de)(de)(de)雙(shuang)重腺相關病(bing)毒 (AAV) 基(ji)(ji)(ji)因療法。SB-007還獲(huo)得(de)了英(ying)國(guo)MHRA的(de)(de)(de)臨(lin)床開(kai)發許可。 Stargardt病(bing)是一種由ABCA4基(ji)(ji)(ji)因突變引起的(de)(de)(de)遺(yi)傳(chuan)性(xing)視網(wang)膜疾病(bing)，會導致進(jin)(jin)行性(xing)視力下降和(he)失明，目(mu)前還沒有(you)(you)獲(huo)得(de)批準的(de)(de)(de)治(zhi)療方法。SB-007旨在通(tong)過生產全長ABCA4蛋白的(de)(de)(de)功能拷貝(bei)來解決(jue)該病(bing)的(de)(de)(de)潛在遺(yi)傳(chuan)原(yuan)因，有(you)(you)望治(zhi)療患者。所得(de)資金還將(jiang)用(yong)(yong)于(yu)加(jia)速(su)SpliceBio公司在眼科(ke)、神(shen)經學和(he)其他未(wei)披露適應癥領域的(de)(de)(de)AAV基(ji)(ji)(ji)因治(zhi)療項目(mu)管線，這些項目(mu)將(jiang)利用(yong)(yong)公司專有(you)(you)的(de)(de)(de)蛋白剪接(jie)平(ping)臺。

來源: 醫藥健聞